Wenn wir beim RSRT Fortschritte ankündigen, achte ich darauf, dass mein Tonfall der Bedeutung der Nachricht entspricht. Viele Fortschritte sind zwar wichtig, aber es handelt sich nur um erste Schritte auf dem Weg zu möglichen Behandlungen oder Heilmitteln, und meine Worte spiegeln das wider. Aber es gibt seltene Momente, in denen ich Grund habe, meine Begeisterung nicht zu zügeln. Heute ist einer dieser Momente.

Neurogene hat bekannt gegeben, dass sein IND-Antrag (Investigational New Drug) für eine klinische Genersatzstudie für das Rett-Syndrom von der FDA angenommen wurde. Dies ist ein Moment, auf den meine Kollegen und ich lange hingearbeitet und auf den wir uns gefreut haben. Es ist ein Moment, den unsere Unterstützer und die Familien, die für uns Spenden sammeln, als positiven Beweis dafür ansehen sollten, dass ihre Großzügigkeit und ihre Bemühungen wirklich etwas bewirken. Es ist ein Moment, den alle Rett-Familien hoffentlich als Bestätigung dafür sehen, dass die Forschung wirklich Fortschritte macht und dass Ihr Engagement für uns bei RSRT wichtig ist.

Das Neurogene-Programm liegt uns an der RSRT sehr am Herzen. In der Tat ist es unwahrscheinlich, dass diese klinische Studie ohne den RSRT durchgeführt würde. Diese Studie ist das Ergebnis langjähriger Forschungsarbeit von Dr. Stuart Cobb. Er war Mitglied unseres Gentherapie-Konsortiums, und das Cobb-Labor an der Universität von Edinburgh wurde in den letzten zehn Jahren mit 3 Millionen Dollar vom RSRT gefördert. Im Jahr 2018 stellten der Chief Medical Officer des RSRT, Randy Carpenter, MD, und ich ihn der Gründerin und CEO von Neurogene, Rachel McMinn, PhD, vor. Der Rest ist, wie man so schön sagt, Geschichte. Dr. Cobb wurde wissenschaftlicher Leiter von Neurogene und konnte die gesamten Ressourcen des Unternehmens auf die Beschleunigung der Entwicklung eines Genersatzes für Rett konzentrieren.

Dies ist ein großes Eisen im Feuer im Kampf gegen das Rett-Syndrom, und ich bin begeistert und optimistisch. Aber unsere Arbeit ist noch lange nicht getan. Wir müssen alle unsere genetisch basierten Strategien weiter vorantreiben und gleichzeitig die Beteiligung weiterer biopharmazeutischer Unternehmen erleichtern. Wir bei RSRT werden nicht ruhen, bis Rett ausgerottet ist.

Herzlichen Glückwunsch an alle bei Neurogene zu diesem Meilenstein! Im Namen der Rett-Familien auf der ganzen Welt danken wir Ihnen, dass Sie sich dem Rett-Syndrom angenommen haben!

Ich empfehle Ihnen, die Pressemitteilung von Neurogene und den Brief an die Rett-Syndrom-Gemeinschaft zu lesen. Siehe Links unten.

Monica Coenraads
CEO

Neurogene’s Pressemitteilung