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Gute Neuigkeiten aus der Forschung

Neurogene treibt ein Rett-Genaustauschprogramm voran, das durch den RSRT (Rett Syndrome Research Trust) seinen Anfang genommen hat

Heute ist ein aufregender Tag für die Rett-Syndrom-Gemeinschaft: Das biopharmazeutische Unternehmen Neurogene gab bekannt, dass die Firma ein Genaustauschprogramm für das Rett-Syndrom verfolgt. Die Ankündigung fällt mit einer Präsentation zusammen, die der wissenschaftliche Leiter des Unternehmens, Stuart Cobb, PhD, heute Nachmittag auf der Jahrestagung der American Society for Gene and Zelltherapie, die in Washington, D.C., gibt.

Die kompletten Informationen sind abrufbar bei unserer Partnerorganisation Rett-Syndrom-Deutschland


   

Unser 1. Rett-Syndrom Lauf 2022 findet in der Zeit vom

17. September bis 15.Oktober 2022 statt.

Dabei wollen wir auf das Rett-Syndrom, das nach dem Down-Syndrom die zweithäufigste Behinderung darstellt, aufmerksam machen.

Alle Informationen auf der Seite Running for Rett

Organisation durch unsere Partnerorganisation

Deutsche Rett-Syndrom-Gemeinschaft



Taysha Gen Therapies veröffentlicht eine Erklärung für die Rett-Syndrom-Gemeinschaft zu ihrer klinischen Studie (30. März 2022)

 

Eine Anmerkung des RSRT: Der Rett Syndrome Research Trust begann 2010, sich für den Genaustausch als einen Ansatz zur möglichen Umkehrung der Rett-Symptome einzusetzen. Soeben wurde ein äußerst ermutigender Schritt unternommen, um die Arbeit des RSRT voranzutreiben und das Leben von 350.000 Kindern und Erwachsenen zu verändern, die von dieser Krankheit betroffen sind. Taysha Gene Therapies hat den Start einer klinischen Studie für das Rett-Syndrom angekündigt. Es handelt sich dabei um den ersten Genaustausch, der in die klinische Erprobung geht, und er basiert auf Daten und Erkenntnissen, die durch die vom RSRT unterstützte Forschung gewonnen wurden.

Die kompletten Informationen gibt es bei unserer Partnerorganisation Rett-Syndrom-Deutschland

 

 


Rett Global Registry

 

Das innovative Globale Rett-Syndrom-Register, das der Food and Drug Administration (FDA) vorgestellt wurde, wurde von der Behördenleitung mit Begeisterung aufgenommen und bildet den Auftakt zu einer Zusammenarbeit, die darauf abzielt, den Nutzen des Registers für die Entwicklung neuer Therapeutika zu maximieren. Das nicht-regulatorische Treffen ermöglichte es der Behörde, auf hohem Niveau Feedback zum Design des Registers zu geben, das für klinische Studien geeignet ist.

Weitere Informationen gibt es bei unserer Partnerorganisation Rett-Syndrom-Deutschland


Novartis beendet ihr Rett-Syndrom-Genersatzprogramm

 

Schlechte Nachrichten gehören leider dazu, wenn man mit dem Rett-Syndrom lebt. Das heißt jedoch nicht, den Kopf in den Sand zu stecken. Umso schöner ist es, dass so viele Familien unseren Verein Rett Syndrom Deutschland e.V. und damit den RSRT unterstützen.
Unser hoffnungsvollster Ansatz ist die „Mini Gen“ Therapie des Unternehmens TAYSHA.

 

Alle neuen Informationen dazu gibt es auf der Seite von Rett-Syndrom-Deutschland

 


 

SARS-CoV-2 Impfstoff von Biontech/Pfizer und AstraZeneca

 

Weil es sich bei den neuen Impfstoffen auch um Vektorimpfstoffe handelt, kam in den letzten Wochen häufiger die Vermutung auf, dass eine mögliche GEN- oder RNA-Therapie für das Rett Syndrom nach Gabe des Impfstoffs nicht mehr möglich sein könnte. Da für den Impfstoff von Biontech/Pfizer eine mRNA Technologie verwendet wird, besteht nach Rücksprache mit Monica Coenraads und Prof. Stuart Cobb kein Grund zur Annahme, dass eine künftige Behandlung des Rett-Syndroms mit einer Gentherapie durch eine Impfung mit dem Impfstoff von Biontech/Pfizer eingeschränkt wird. Dieser Impfstoff wurde auf der Grundlage von Daten entwickelt, die kein AAV und keinen Vektor verwenden.

 

Auch der Impfstoff von AstraZeneca verwendet ein Adenovirus und kein Adeno-assoziiertes Virus (AAV), so dass es auch hier keine Bedenken für diesen Impfstoff gibt.

 

Es gibt von daher keinen Grund, weshalb Rett-Patienten nicht geimpft werden sollten. Die Sicherheit des Impfstoffs steht in keinem Verhältnis zu einer schweren Erkrankung an Covid-19. Die individuellen Voraussetzungen für eine Impfung sollten jedoch selbstverständlich mit dem behandelnden Arzt abgesprochen werden.