Taysha berichtet über Patient #1

Taysha gab am 14. August 2023 wichtige Informationen an mehreren Fronten bekannt: vorläufige Ergebnisse zu Patient Nr. 1 in ihrem Rett-Syndrom-Gentherapieprogramm; Genehmigung für den Beginn einer pädiatrischen klinischen Studie in den USA; Sicherung einer zusätzlichen Finanzierung zur Unterstützung der Entwicklung bis 2025.

Nach 6 Wochen wurde die Gentherapie gut vertragen, d.h. es wurden keine Sicherheitsbedenken festgestellt.

Beim ersten Teilnehmer wurde eine beeindruckende Wirksamkeit festgestellt, einschließlich einer Veränderung um 2 Punkte auf der Skala Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I), auf der der behandelnde Arzt die Veränderung gegenüber dem Zustand des Patienten vor der Behandlung bewertet. Die Veränderung wird auf einer 7-Punkte-Skala von 4 (keine Veränderung) bis zur Verschlechterung (5, 6, 7) oder Verbesserung (1, 2, 3) bewertet. [...]

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RSRT verdoppelt der UC Davis für das Beal-Labor das RNA-Editing für das Rett-Syndrom mit zusätzlicher Finanzierung

Das Rett-Syndrom wird durch Mutationen im Gen MECP2 verursacht, das für ein Protein steht, das für die Gehirnfunktion entscheidend ist. Der Rett Syndrome Research Trust (RSRT) finanziert mehrere innovative Ansätze, die auf die genetische Ursache des Rett-Syndroms abzielen. Einer der vielversprechendsten ist das RNA-Editing: die Veränderung der RNA, um eine gesunde Version des MECP2-Proteins zu erzeugen.
Die kompletten Informationen gibt es bei Rett-Syndrom-Deutschland

Details zur Neurogene-Gentherapie-Studie

Das Gentherapie-Studienprotokoll zur klinischen Studie von Neurogene ist jetzt verfügbar und enthält Informationen über die teilnehmenden klinischen Studienzentren.
Wir sind unglaublich glücklich, mit Hilfe der vielen Spenden bis jetzt soweit gekommen zu sein und freuen uns auch weiterhin über die notwendige Unterstützung.
Mehr Infos zu NEUROGENE gibt es bei Rett-Syndrom-Deutschland

Taysha Gene Therapies hat dem ersten Rett-Patienten eine Gentherapie verabreicht 

Wir haben aufregende Neuigkeiten zu berichten. Taysha Gene Therapies hat seinem ersten Rett-Patienten eine Gentherapie verabreicht. Dies ist ein wichtiger Moment für die gesamte Rett-Gemeinschaft. Es handelt sich nicht nur um den ersten Rett-Patienten von Taysha, sondern auch um das erste Mal in der Geschichte, dass ein Rett-Patient eine Gentherapie erhält. Dies ist ein entscheidender Schritt auf dem Weg zur Entwicklung von genetischen Medikamenten, die das Leben der Menschen, die wir lieben, tiefgreifend verändern sollen.

Ein enormer Aufwand an Energie, Zeit, Ressourcen, Hingabe, Ausdauer und Ausdauer hat uns bis zu diesem Punkt gebracht. Der RSRT setzt sich seit fast 15 Jahren für die Gentherapie des Rett-Syndroms ein und hat mehr als 10 Millionen Dollar in diesen Ansatz investiert, einschließlich einer bedeutenden Finanzierung für Steve Gray, PhD, der einen Mechanismus zur Kontrolle der MECP2-Expression entwickelt hat, der Teil des Programms Taysha ist, und für unseren Trustee und engen Berater, Adrian Bird, PhD, der das MECP2-„Mini-Gen“ entwickelt hat, das in der klinischen Studie von Taysha eingesetzt wird.

Neurogene erhält FDA-Genehmigung für klinische Gen-Ersatzstudie für Rett-Syndrom

Wenn wir beim RSRT Fortschritte ankündigen, achte ich darauf, dass mein Tonfall der Bedeutung der Nachricht entspricht. Viele Fortschritte sind zwar wichtig, aber es handelt sich nur um erste Schritte auf dem Weg zu möglichen Behandlungen oder Heilmitteln, und meine Worte spiegeln das wider. Aber es gibt seltene Momente, in denen ich Grund habe, meine Begeisterung nicht zu zügeln. Heute ist einer dieser Momente.

Neurogene hat bekannt gegeben, dass sein IND-Antrag (Investigational New Drug) für eine klinische Genersatzstudie für das Rett-Syndrom von der FDA angenommen wurde. Dies ist ein Moment, auf den meine Kollegen und ich lange hingearbeitet und auf den wir uns gefreut haben. Es ist ein Moment, den unsere Unterstützer und die Familien, die für uns Spenden sammeln, als positiven Beweis dafür ansehen sollten, dass ihre Großzügigkeit und ihre Bemühungen wirklich etwas bewirken. Es ist ein Moment, den alle Rett-Familien hoffentlich als Bestätigung dafür sehen, dass die Forschung wirklich Fortschritte macht und dass Ihr Engagement für uns bei RSRT wichtig ist.

Das Neurogene-Programm liegt uns an der RSRT sehr am Herzen. In der Tat ist es unwahrscheinlich, dass diese klinische Studie ohne den RSRT durchgeführt würde. Diese Studie ist das Ergebnis langjähriger Forschungsarbeit von Dr. Stuart Cobb. Er war Mitglied unseres Gentherapie-Konsortiums, und das Cobb-Labor an der Universität von Edinburgh wurde in den letzten zehn Jahren mit 3 Millionen Dollar vom RSRT gefördert. Im Jahr 2018 stellten der Chief Medical Officer des RSRT, Randy Carpenter, MD, und ich ihn der Gründerin und CEO von Neurogene, Rachel McMinn, PhD, vor. Der Rest ist, wie man so schön sagt, Geschichte. Dr. Cobb wurde wissenschaftlicher Leiter von Neurogene und konnte die gesamten Ressourcen des Unternehmens auf die Beschleunigung der Entwicklung eines Genersatzes für Rett konzentrieren.

Dies ist ein großes Eisen im Feuer im Kampf gegen das Rett-Syndrom, und ich bin begeistert und optimistisch. Aber unsere Arbeit ist noch lange nicht getan. Wir müssen alle unsere genetisch basierten Strategien weiter vorantreiben und gleichzeitig die Beteiligung weiterer biopharmazeutischer Unternehmen erleichtern. Wir bei RSRT werden nicht ruhen, bis Rett ausgerottet ist.

Herzlichen Glückwunsch an alle bei Neurogene zu diesem Meilenstein! Im Namen der Rett-Familien auf der ganzen Welt danken wir Ihnen, dass Sie sich dem Rett-Syndrom angenommen haben!

Ich empfehle Ihnen, die Pressemitteilung von Neurogene und den Brief an die Rett-Syndrom-Gemeinschaft zu lesen. Siehe Links unten.

Monica Coenraads
CEO

Neurogene’s Pressemitteilung