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Neurogene erhält FDA-Genehmigung für klinische Gen-Ersatzstudie für Rett-Syndrom
Wenn wir beim RSRT Fortschritte ankündigen, achte ich darauf, dass mein Tonfall der Bedeutung der Nachricht entspricht. Viele Fortschritte sind zwar wichtig, aber es handelt sich nur um erste Schritte auf dem Weg zu möglichen Behandlungen oder Heilmitteln, und meine Worte spiegeln das wider. Aber es gibt seltene Momente, in denen ich Grund habe, meine Begeisterung nicht zu zügeln. Heute ist einer dieser Momente.
Neurogene hat bekannt gegeben, dass sein IND-Antrag (Investigational New Drug) für eine klinische Genersatzstudie für das Rett-Syndrom von der FDA angenommen wurde. Dies ist ein Moment, auf den meine Kollegen und ich lange hingearbeitet und auf den wir uns gefreut haben. Es ist ein Moment, den unsere Unterstützer und die Familien, die für uns Spenden sammeln, als positiven Beweis dafür ansehen sollten, dass ihre Großzügigkeit und ihre Bemühungen wirklich etwas bewirken. Es ist ein Moment, den alle Rett-Familien hoffentlich als Bestätigung dafür sehen, dass die Forschung wirklich Fortschritte macht und dass Ihr Engagement für uns bei RSRT wichtig ist.
Das Neurogene-Programm liegt uns an der RSRT sehr am Herzen. In der Tat ist es unwahrscheinlich, dass diese klinische Studie ohne den RSRT durchgeführt würde. Diese Studie ist das Ergebnis langjähriger Forschungsarbeit von Dr. Stuart Cobb. Er war Mitglied unseres Gentherapie-Konsortiums, und das Cobb-Labor an der Universität von Edinburgh wurde in den letzten zehn Jahren mit 3 Millionen Dollar vom RSRT gefördert. Im Jahr 2018 stellten der Chief Medical Officer des RSRT, Randy Carpenter, MD, und ich ihn der Gründerin und CEO von Neurogene, Rachel McMinn, PhD, vor. Der Rest ist, wie man so schön sagt, Geschichte. Dr. Cobb wurde wissenschaftlicher Leiter von Neurogene und konnte die gesamten Ressourcen des Unternehmens auf die Beschleunigung der Entwicklung eines Genersatzes für Rett konzentrieren.
Dies ist ein großes Eisen im Feuer im Kampf gegen das Rett-Syndrom, und ich bin begeistert und optimistisch. Aber unsere Arbeit ist noch lange nicht getan. Wir müssen alle unsere genetisch basierten Strategien weiter vorantreiben und gleichzeitig die Beteiligung weiterer biopharmazeutischer Unternehmen erleichtern. Wir bei RSRT werden nicht ruhen, bis Rett ausgerottet ist.
Herzlichen Glückwunsch an alle bei Neurogene zu diesem Meilenstein! Im Namen der Rett-Familien auf der ganzen Welt danken wir Ihnen, dass Sie sich dem Rett-Syndrom angenommen haben!
Ich empfehle Ihnen, die Pressemitteilung von Neurogene und den Brief an die Rett-Syndrom-Gemeinschaft zu lesen. Siehe Links unten.
Monica Coenraads
CEO
Neurogene’s Mitteilung an die Rett Gemeinschaft
Link zum RSRT Webinar, “ A Conversation with Neurogene’s Leadership, „July 1, 2022
Gute Neuigkeiten aus der Forschung
Neurogene treibt ein Rett-Genaustauschprogramm voran, das durch den RSRT (Rett Syndrome Research Trust) seinen Anfang genommen hat
Heute ist ein aufregender Tag für die Rett-Syndrom-Gemeinschaft: Das biopharmazeutische Unternehmen Neurogene gab bekannt, dass die Firma ein Genaustauschprogramm für das Rett-Syndrom verfolgt. Die Ankündigung fällt mit einer Präsentation zusammen, die der wissenschaftliche Leiter des Unternehmens, Stuart Cobb, PhD, heute Nachmittag auf der Jahrestagung der American Society for Gene and Zelltherapie, die in Washington, D.C., gibt.
Die kompletten Informationen sind abrufbar bei unserer Partnerorganisation Rett-Syndrom-Deutschland
Unser 1. Rett-Syndrom Lauf 2022 findet in der Zeit vom
17. September bis 15.Oktober 2022 statt.
Dabei wollen wir auf das Rett-Syndrom, das nach dem Down-Syndrom die zweithäufigste Behinderung darstellt, aufmerksam machen.
Alle Informationen auf der Seite Running for Rett
Organisation durch unsere Partnerorganisation
Taysha Gen Therapies veröffentlicht eine Erklärung für die Rett-Syndrom-Gemeinschaft zu ihrer klinischen Studie (30. März 2022)
Eine Anmerkung des RSRT: Der Rett Syndrome Research Trust begann 2010, sich für den Genaustausch als einen Ansatz zur möglichen Umkehrung der Rett-Symptome einzusetzen. Soeben wurde ein äußerst ermutigender Schritt unternommen, um die Arbeit des RSRT voranzutreiben und das Leben von 350.000 Kindern und Erwachsenen zu verändern, die von dieser Krankheit betroffen sind. Taysha Gene Therapies hat den Start einer klinischen Studie für das Rett-Syndrom angekündigt. Es handelt sich dabei um den ersten Genaustausch, der in die klinische Erprobung geht, und er basiert auf Daten und Erkenntnissen, die durch die vom RSRT unterstützte Forschung gewonnen wurden.
Die kompletten Informationen gibt es bei unserer Partnerorganisation Rett-Syndrom-Deutschland
Rett Global Registry
Das innovative Globale Rett-Syndrom-Register, das der Food and Drug Administration (FDA) vorgestellt wurde, wurde von der Behördenleitung mit Begeisterung aufgenommen und bildet den Auftakt zu einer Zusammenarbeit, die darauf abzielt, den Nutzen des Registers für die Entwicklung neuer Therapeutika zu maximieren. Das nicht-regulatorische Treffen ermöglichte es der Behörde, auf hohem Niveau Feedback zum Design des Registers zu geben, das für klinische Studien geeignet ist.
Weitere Informationen gibt es bei unserer Partnerorganisation Rett-Syndrom-Deutschland
Novartis beendet ihr Rett-Syndrom-Genersatzprogramm
Schlechte Nachrichten gehören leider dazu, wenn man mit dem Rett-Syndrom lebt. Das heißt jedoch nicht, den Kopf in den
Sand zu stecken. Umso schöner ist es, dass so viele Familien unseren Verein Rett Syndrom Deutschland e.V. und damit den RSRT unterstützen.
Unser hoffnungsvollster Ansatz ist die „Mini Gen“ Therapie des Unternehmens TAYSHA.
Alle neuen Informationen dazu gibt es auf der Seite von Rett-Syndrom-Deutschland
SARS-CoV-2 Impfstoff von Biontech/Pfizer und AstraZeneca
Weil es sich bei den neuen Impfstoffen auch um Vektorimpfstoffe handelt, kam in den letzten Wochen häufiger die Vermutung auf, dass eine mögliche GEN- oder RNA-Therapie für das Rett Syndrom nach Gabe des Impfstoffs nicht mehr möglich sein könnte. Da für den Impfstoff von Biontech/Pfizer eine mRNA Technologie verwendet wird, besteht nach Rücksprache mit Monica Coenraads und Prof. Stuart Cobb kein Grund zur Annahme, dass eine künftige Behandlung des Rett-Syndroms mit einer Gentherapie durch eine Impfung mit dem Impfstoff von Biontech/Pfizer eingeschränkt wird. Dieser Impfstoff wurde auf der Grundlage von Daten entwickelt, die kein AAV und keinen Vektor verwenden.
Auch der Impfstoff von AstraZeneca verwendet ein Adenovirus und kein Adeno-assoziiertes Virus (AAV), so dass es auch hier keine Bedenken für diesen Impfstoff gibt.
Es gibt von daher keinen Grund, weshalb Rett-Patienten nicht geimpft werden sollten. Die Sicherheit des Impfstoffs steht in keinem Verhältnis zu einer schweren Erkrankung an Covid-19. Die individuellen Voraussetzungen für eine Impfung sollten jedoch selbstverständlich mit dem behandelnden Arzt abgesprochen werden.